Nuove frontiere nella terapia genica per l’atassia di Friedreich

Nuove frontiere nella terapia genica per l’atassia di Friedreich AISA Nazionale ODV

Un approccio rivoluzionario nel campo della terapia genica

Il prof. Diego di Bernardo, coordinatore del programma di Medicina Genomica dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli e docente all’Università “Federico II” di Napoli, ha ottenuto un finanziamento ERC Advanced Grant da 2,5 milioni di euro per i prossimi cinque anni.

 

Si tratta di un riconoscimento prestigioso, assegnato dallo European Research Council (ERC), che premia i progetti di ricerca più innovativi e di frontiera in Europa.

 

In questo articolo illustriamo come questo importante riconoscimento potrà favorire i progressi nella ricerca sull’atassia di Friedreich e nello sviluppo della terapia genica.

Il progetto: DIMERCIRCUITS

Il progetto DIMERCIRCUITS – “Ingegnerizzazione di circuiti sintetici attraverso la dimerizzazione competitiva” ha obiettivo chiaro: «rivoluzionare il campo delle biotecnologie e della terapia genica grazie allo sviluppo di circuiti genetici sintetici altamente modulari e controllabili.».

 

Il progetto mira infatti a realizzare circuiti genetici sintetici «che permettono di programmare il comportamento delle cellule umane per svolgere funzioni terapeutiche complesse» e che possano essere utilizzati per correggere in modo preciso i difetti genetici alla base di malattie rare come l’atassia di Friedreich.

Focus sull’atassia di Friedreich

Grazie alla collaborazione con il laboratorio Vania Broccoli presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, i ricercatori utilizzeranno organoidi – ovvero mini-organi generati in vitro a partire da cellule di pazienti – per testare l’efficacia e la sicurezza dei nuovi circuiti genetici.

 

Questo approccio rappresenta una vera e propria rivoluzione nel campo della terapia genica: non solo si punta a correggere la malattia alla radice, ma si aprono scenari di trattamenti personalizzati, maggiormente sicuri e intelligenti.

Una tecnologia abilitante per il futuro

Nuove frontiere nella terapia genica per l’atassia di Friedreich Telethon AISA Nazionale ODV

Come affermato nel comunicato ufficiale della Fondazione Telethon, il progetto DIMERCIRCUITS rappresenta una tecnologia abilitante per l’intera comunità scientifica e clinica. Un’opportunità concreta per cambiare il futuro della terapia genica, con potenziali ricadute su tante malattie genetiche rare, inclusa l’atassia.

 

Per saperne di più leggi l’articolo ufficiale su telethon.it

 

Crediti

Le immagini utilizzate in questo articolo sono tratte dal sito ufficiale di Fondazione Telethon.
Le informazioni sono state fornite direttamente da Fondazione Telethon tramite comunicato stampa, a cui siamo grati per il prezioso supporto alla ricerca sull’atassia.

AISA ODV e la ricerca

AISA segue con entusiasmo e partecipazione questi traguardi, consapevole che la ricerca è la nostra più grande speranza. Siamo fieri che l’atassia di Friedreich sia al centro di un progetto di così ampio respiro europeo: è un segno tangibile dove la scienza non si ferma e continua a lavorare per migliorare la vita di chi convive con una malattia rara.

 

AISA, l’Associazione Italiana Sindromi Atassiche, è da anni un punto di riferimento per pazienti e famiglie, offrendo supporto, sensibilizzazione e risorse fondamentali a rallentare l’avanzamento della malattia. Attraverso la raccolta fondi e il finanziamento della ricerca, contribuiamo attivamente allo sviluppo di nuove terapie, favorendo la collaborazione con esperti e istituzioni scientifiche. Grazie al nostro impegno e al vostro supporto, la speranza di trovare cure efficaci per l’atassia diventa sempre più concreta. Uniti, possiamo fare la differenza.

 

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