atassia di friedreich e terapia genica, un importante passo avanti nella ricerca
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la Breakthrough Therapy Designation a LX2006, la terapia genica sviluppata da Lexeo Therapeutics per la cardiomiopatia associata all’Atassia di Friedreich.
Contestualmente, LX2006 è stata ammessa al programma Chemistry, Manufacturing and Controls Development and Readiness Pilot (CDRP), iniziativa FDA che accelera la messa a punto dei processi produttivi dei farmaci più promettenti.
Il comunicato stampa completo è disponibile sul sito web di Lexeo.
Che cos’è LX2006?
LX2006 è una terapia genica in fase clinica progettata per fornire una copia funzionante del gene FXN, responsabile dell’espressione della frataxina — proteina carente nell’Atassia di Friedreich. L’approccio è studiato in particolare per proteggere il cuore dei pazienti, organo spesso colpito gravemente dalla malattia.
Perché la designazione «Breakthrough Therapy» è importante?
La Breakthrough Therapy Designation viene concessa dall’FDA quando dati preliminari mostrano benefici clinici potenzialmente superiori alle terapie esistenti in malattie gravi o senza cura.
Nel caso di LX2006, l’assegnazione è avvenuta grazie ai dati intermedi dello studio di fase I/II, che hanno evidenziato:
• Miglioramenti clinicamente significativi nei biomarcatori cardiaci.
• Progressi funzionali sia cardiaci sia neurologici.
• Aumento dell’espressione di frataxina in tutti i partecipanti sottoposti a biopsia cardiaca tre mesi dopo il trattamento.
La designazione di Breakthrough Therapy (Terapia Innovativa) ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di terapie sperimentali mirate al trattamento di malattie gravi o potenzialmente letali e per le quali le evidenze cliniche preliminari indicano che la terapia può dimostrare un sostanziale miglioramento rispetto alle alternative disponibili.
Questa designazione si aggiunge alla designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT), alla designazione di Farmaco Orfano e alla designazione Fast Track, tutte precedentemente concesse a LX2006 dalla FDA.
Il programma cdrp
Il programma CDRP è stato creato dalla FDA per facilitare lo sviluppo accelerato di terapie sperimentali (CMC) con tempi di sviluppo clinico accelerati. Questo programma rafforza la comunicazione tra la FDA e gli sponsor in merito allo sviluppo di CMC, in particolare con l’obiettivo di consentire ai pazienti un accesso più rapido a terapie promettenti in aree con un elevato bisogno clinico insoddisfatto.
Lexeo Therapeutics
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