Ai primi di Ottobre 2016 abbiamo casualmente scoperto che l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) aveva in programma la revisione dei farmaci inseriti nella lista 648 con l’ipotesi di non inserimento dell’IDEBENONE
Molti pazienti che fanno riferimento alla nostra Associazione lo prendono da tempo, alcuni anche a dosi elevate di 15 mg/kg peso corporeo/die
Lungo è stato l’iter per avere tale inserimento, già nel 2009 ci eravamo battuti per ottenerlo, ed ora ancora un momento della rivalutazione della sua permanenza nella lista.. Siamo rimasti perplessi ed ho subito cercato di telefonare ai responsabili AIFA per sospendere tale decisione che comunque era programmata nei due giorni successivi.
Volevamo sapere le motivazioni ufficiali della decisione, volevamo essere coinvolti nella decisione, anche attraverso i medici della nostra Commissione.
Ho chiesto un incontro ed indicato di coinvolgere altre associazioni che in Italia si occupano di Atassia di Friedreich (Gofar, Ogni giorno per Emma, Il sorriso di Ilaria) perché sono proprio i pazienti con questo tipo di atassia che assumono l’IDEBENONE secondo piani terapeutici concessi a chi presenta ipertrofia cardiaca.

Nel frattempo ho scritto a tutti i medici della Commissione Medica e altri che hanno in cura atassici per avere il polso della situazione, per conoscere il parere sul farmaco, per sapere se viene prescritto e quanti pazienti lo assumono.

La maggioranza dei medici interpellati ha affermato di essere favorevole al proseguimento della somministrazione dell’Idebenone ai pazienti con FRDA  perché, pur essendo chiaro che non ha impatto sulla malattia neurologica, i risultati sono ancora controversi circa l’impatto sulla malattia cardiaca per la quale non si hanno ancora alternative terapeutiche. Lo studio IONIA sviluppato su un’ampia coorte di pazienti non ha dimostrato l’efficacia del farmaco, ed è questo lo studio a cui fanno riferimento sia la Commissione CTS del farmaco, sia alcuni medici interpellati che ci invitano “ad avere tutti il coraggio intellettuale ed umano, di accettare i risultati di studi seri anche quando non ci diano risultati attesi” Ma spetta anche ai pazienti decidere se continuare il trattamento.

E noi vogliamo chiarezza e guida in questo.

Teniamo conto che tali studi sono di breve durata e non sono stati fatti studi longitudinali condotti per 20 o 30 anni con ipotesi di confronto, che possano valutare differenze tra gruppi trattati e gruppi non trattati, chi può dire se l’assunzione prolungata può prevenire lo sviluppo di complicanze come la neuropatia ottica, l’ipoacusia neurosensoriale o il diabete?
Siamo andati così all’incontro in AIFA il 24 Ottobre scorso, con pareri opposti, con desiderio di chiarimento, per tutti noi. Con me in qualità di Presidente Nazionale, c’erano Carlo Rossetti, Presidente Onorario AISA, Giovanni Mennilli Presidente AISA Lazio, Michela Riccio di AISA e in rappresentanza di Ogni giorno per Emma, Luca Biggi di AISA e in rappresentanza di “Il sorriso di Ilaria”. Non abbiamo dovuto faticare molto nella discussione, il dialogo è stato sereno e l’incontro ha permesso di chiarire le motivazioni della decisione della Commissione CTS dell’AIFA, abbiamo pure ottenuto le scuse perché nella fretta loro, non ci avevano convocati prima, anche se ci tengono ad un parere condiviso con le Associazioni.

Abbiamo ottenuto un congelamento della decisione AIFA in attesa di preparare una relazione circostanziata che i medici produrranno a breve. E non solo, l’AIFA ha emanato un bando per l’assegnazione di fondi per una ricerca su farmaco per le malattie rare.

Chi assume idebenone, potrà per ora tranquillamente continuare a prenderlo secondo il piano terapeutico concordato col proprio neurologo.
Escluso così il pericolo di affrontare spese eccessive per acquistarlo perché non erogato, e il pericolo di acquistarlo online, ad esempio in Cina, senza sicurezza, ma con notevole risparmio.

Altra cosa interessante per chi assume il farmaco ad alte dosi: ci adopereremo con la casa farmaceutica produttrice in modo che produca una capsula, una pastiglia che contenga il principio attivo delle alte dosi: Si eviterà così di “farsi un risotto di pastiglie” come scherzosamente ipotizzato da chi assume le alte dosi del farmaco.