aisa

Sperimentazione con HDACi

Ringraziamo l'Associazione GoFar, fortemente impegnata nella ricerca di possibili soluzioni per il gravissimo problema dell'atassia di Friedreich, per averci fornito l'opportunità di pubblicare un comunicato relativo alla sperimentazione di fase I promossa dalla società americana RepliGen, che riportiamo qui di seguito:

Il 14 Novembre 2011, l’Istituto Superiore della Sanità italiano ha autorizzato il primo studio al mondo (Fase I-first in human) sui pazienti affetti da atassia di Friedreich (AF) con l’HDACi (inibitore delle istoni delle deacetilasi) sviluppato dalla casa farmaceutica RepliGen di Boston, RG2833.

Il Comitato Etico dell’Ospedale San Luigi di Orbassano (Torino), nella seduta del 23 Novembre 2011, ha autorizzato i Professori L. Durelli, A. Piga e la loro equipe medica (F. Longo, M. Iudicello, S. De Mercanti) a condurre lo studio medesimo presso la struttura ospedaliera.

Trattandosi di uno studio di Fase I, è importante sottolineare che esso non ha finalità terapeutiche; obiettivi del caso specifico sono la verifica della non tossicità del composto e della capacità di indurre un aumento della espressione della proteina fratassina, in difetto nei pazienti AF.

Come tutti gli studi che testano un nuovo composto per la prima volta sull’uomo, la sperimentazione sarà faticosa per i partecipanti; essa prevede una permanenza piuttosto lunga in ospedale (ricoveri ripetuti) al fine di eseguire controlli accurati e ravvicinati nel tempo, a fronte del fatto che ciascun partecipante riceverà il candidato farmaco una sola volta. Poca gratificazione, quindi, per il singolo partecipante, ma fondamentale passaggio obbligato per aprire la strada ai successivi studi di efficacia, già in preparazione, con dosi ripetute e, in caso di risultati positivi, continuazione del farmaco dopo lo studio.

La partecipazione allo studio è su base volontaria e, come primo studio, esclude i minorenni, i pazienti in stato di gravidanza e quanti affetti da altre patologie concomitanti con l’AF. Il reclutamento, che prevede l’arruolamento di circa 20‐30 pazienti, è uno dei compiti spettanti all’equipe medica che si atterrà rigidamente al protocollo scientifico approvato dall’Istituto Superiore della Sanità e dal Comitato Etico.